développement d'une échelle de charge symptomatique mobilisable en recherche clinique

L'évaluation des anticancéreux nécessite de quantifier les bénéfices et risques au sein d'essais cliniques randomisés (ERC). Les effets indésirables (EI) rapportés par les soignants ou les patients (PRO) sont habituellement rapportés sous forme de liste du pourcentage de patients concernés en fonction leur nature et intensité, sans mesure quantitative de la charge symptomatique globale du traitement. Les conséquences directes sont l'impossibilité de comparer quantitativement les charges symptomatiques associées à deux traitements ; et l'impossibilité d'estimer quantitativement la balance bénéfice-risque d'un traitement par rapport à un contrôle. Plusieurs scores de charge symptomatique ont été proposés mais aucun ne reflète l'évolution dans le temps de la charge symptomatique et le poids réel que représente les EI sur le vécu d'un patient. Ce dernier dépendant de la nature des EI, de leur sévérités, durées, récurrences, et possiblement de leur survenue concomitante ou non. Nous faisons l'hypothèse qu'il est possible de produire une métrique standardisée de la charge symptomatique des traitements anticancéreux, résumant l'ensemble des PRO et pondérée par l'importance de chaque PRO sur le vécu des patients. Cette étude permettra de développer et valider une pondération des principaux EI rapportés par les patients en oncologie. Ces pondérations sont une étape nécessaire à l'élaboration de l'échelle de charge symptomatique. Une étude menée en parallèle, dont le financement est indépendant, vise à développer une méthode analytique d'agrégation des pondérations. L'ensemble permettra de générer une échelle de charge symptomatique. La mesure de charge symptomatique sera utilisable dans tous les domaines de la cancérologie et pour tous les anticancéreux, avec à terme une perspective de déploiement dans d'autres domaines médicaux. Contrairement aux précédents travaux, l'échelle prendrait en compte les éléments nécessaires à l'interprétation clinique de la charge symptomatique : nombre d'EI, nature, sévérité, durée, évolution dans le temps, et concomitance. Sa force résidera dans la pondération par les patients des EI selon leur importance sur leur vécu. Notre projet est aligné avec les recommandations nationales et internationales d'intégration de la perspective des patients dans l'évaluation des nouveaux traitements et avec les recommandations d'évaluation de la balance bénéfice-risque des nouveaux traitements. École doctorale : EDISS - Interdisciplinaire Sciences-Santé Direction : Julien PERON Financement : En emploi à titre principal